蘇州華毅樂(lè)健生物科技有限公司( 以下簡(jiǎn)稱“華毅樂(lè)健”)創(chuàng)立于2019年,是由著名生物學(xué)家饒毅教授創(chuàng)立,公司以“為中華之屹立、人民喜樂(lè)康健”為使命,以自主創(chuàng)新研發(fā)為核心,致力于打造成為一家立足中國(guó)、全球領(lǐng)先的生物科技公司,造福人類健康。
公司以肝臟基因遞送為切入點(diǎn),自主研發(fā)了全球領(lǐng)先的高效載體平臺(tái),其先導(dǎo)產(chǎn)品針對(duì)廣闊且未被滿足需求的血友病A領(lǐng)域,進(jìn)度領(lǐng)先,是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批IND的血友病A基因治療產(chǎn)品,已初步取得了良好的安全和有效性數(shù)據(jù)。未來(lái)將基于創(chuàng)始人及團(tuán)隊(duì)多年的科學(xué)積淀延伸至神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域,實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病與常見(jiàn)病相平衡的產(chǎn)品管線布局,向臨床試驗(yàn)穩(wěn)步推進(jìn)。
華毅樂(lè)健自主建設(shè)的符合中國(guó)NMPA、美國(guó)FDA和歐盟EMA標(biāo)準(zhǔn)的高規(guī)格生產(chǎn)基地,是蘇州唯一的病毒類商業(yè)化GMP生產(chǎn)基地。建筑面積約8600平米,擁有2條AAV病毒生產(chǎn)線、1條質(zhì)粒生產(chǎn)線以及1條中試生產(chǎn)線。該生產(chǎn)基地?fù)碛型晟频腉MP體系,按照法規(guī)要求建有獨(dú)立的質(zhì)粒生產(chǎn)平臺(tái)、病毒包裝平臺(tái)、細(xì)胞培養(yǎng)平臺(tái)、細(xì)胞庫(kù)平臺(tái)、工藝開(kāi)發(fā)平臺(tái)等,并擁有涵蓋生化&理化、分子、微生物檢測(cè)的質(zhì)控實(shí)驗(yàn)室平臺(tái)。平臺(tái)擁有38套獨(dú)立空調(diào)系統(tǒng),實(shí)現(xiàn)完全物理隔離,全面降低交叉污染的風(fēng)險(xiǎn)?;貫楣镜亩嗫顒?chuàng)新型基因治療產(chǎn)品的全球供應(yīng)鏈保障奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
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